técnicas
Estimación
El objetivo de determinados estudios es la obtención de información de un parámetro que resuma la variable respuesta principal del estudio. Por ejemplo, estudios observacionales donde se desea conocer la prevalencia de cierta enfermedad, o donde se desea conocer la media del colesterol de una población infantil. En estas situaciones, se está interesado en obtener una estimación de un parámetro poblacional (generalmente proporciones o medias) con determinado nivel de precisión.
Entonces, el objetivo del estudio puede responderse mediante el intervalo de confianza del parámetro de interés. Es decir, un intervalo basado en una estimación puntual que proporcione un margen suficientemente conciso y que contenga de forma razonable el valor verdadero del parámetro objetivo.
En la fase de diseño del estudio se trata de responder a alguna de las siguientes preguntas:
- ¿Cuántos individuos será necesario incluir en el estudio para conseguir un intervalo con una precisión ω?
- ¿Qué precisión se obtendrá si en el estudio se han incluido n sujetos?
- ¿Hasta qué punto el intervalo de confianza contendrá de forma razonable el valor verdadero del parámetro? ¿Cuál es la confianza del intervalo?
Estimación de una media
Técnica: Intervalo de confianza
El parámetro de interés es la media de una variable de naturaleza continua medida en una única muestra.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Es recomendable esta opción si la muestra representa menos de un 5% del total de la población. En este caso se considera que la población es infinita.
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación de los niveles de hemoglobina (g/l) en los individuos de una determinada área de salud cuyo tamaño poblacional es muy elevado. Consultando un estudio previo, el investigador sabe que la desviación estándar de dicha variable es de 10 g/l (sigma=10). Finalmente, desea obtener una estimación con un error de +/- 1 g/l (w=1) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Para poder llevar a cabo este experimento, será necesario incluir un mínimo de 385 (n=385) sujetos en el estudio.
Estimación de una media (población finita)
Técnica: Intervalo de confianza (con corrección para poblaciones finitas)
El parámetro de interés es la media de una variable de naturaleza continua medida en una única muestra. Se asume que el tamaño de la población es finito.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Es recomendable esta opción si la muestra representa más de un 5% del total de la población. En este caso se considera que la población es finita.
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación de los niveles de hemoglobina (g/l) en los individuos de una región en particular dónde hay exactamente 1000 (N=1000) habitantes. Consultando un estudio previo, el investigador sabe que la desviación estándar de dicha variable es de 10 g/l (sigma=10). Finalmente, desea obtener una estimación con un error de +/- 1 g/l (w=1) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Para poder llevar a cabo este experimento, será necesario incluir un mínimo de 278 (n=278) sujetos en el estudio.
Estimación de una proporción
Técnica: Intervalo de confianza asintótico Normal
El parámetro de interés es la proporción de ocurrencia de determinado evento medido en una única muestra.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Es recomendable esta opción si la muestra representa menos de un 5% del total de la población. En este caso se considera que la población es infinita.
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación del porcentaje de efectos adversos que produce un determinado fármaco en la población en general. Consultando un estudio previo, el investigador sabe que dicho porcentaje es aproximadamente un 3% (p1=0.03). Finalmente, desea obtener una estimación con un error de +/- 1 % (w=0.01) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Para poder llevar a cabo este experimento, será necesario incluir un mínimo de 1118 (n=1118) sujetos en el estudio.
Estimación de una proporción (población finita)
Técnica: Intervalo de confianza asintótico Normal (con corrección para poblaciones finitas)
El parámetro de interés es la proporción de ocurrencia de determinado evento medido en una única muestra. Se asume que el tamaño de la población es finito.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Es recomendable esta opción si la muestra representa más de un 5% del total de la población. En este caso se considera que la población es finita.
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación del porcentaje de efectos adversos que produce un determinado fármaco en los individuos de una región en particular dónde hay 800 (N=800) habitantes. Consultando un estudio previo, el investigador sabe que dicho porcentaje es aproximadamente un 3% (p1=0.03). Finalmente, desea obtener una estimación con un error de +/- 1 % (w=0.01) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Para poder llevar a cabo este experimento, será necesario incluir un mínimo de 467 (n=467) sujetos en el estudio.
Estimación de una proporción (muestreo inverso)
Técnica: Intervalo de confianza asintótico Normal
El parámetro de interés es la proporción de ocurrencia de determinado evento medido en una única muestra. El cálculo del tamaño de muestra se basa en el número total de eventos observados en lugar del número total de unidades experimentales.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Es recomendable esta opción si la proporción de ocurrencia del evento de interés es muy reducida (< 2 % aprox.) o muy elevada (> 98 % aprox.).
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación del porcentaje de efectos adversos graves que produce un determinado fármaco en la población en general. Consultando un estudio previo, el investigador sabe que dicho porcentaje es aproximadamente un 2% (p1=0.02). Finalmente, desea obtener una estimación con un error de +/- 1 % (w=0.01) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Para poder llevar a cabo este experimento, será necesario observar un mínimo de 16 (n eventos=16) acontecimientos adversos.
Estimación de un riego relativo (log RR)
Técnica: Intervalo de confianza asintótico Normal
El parámetro de interés es el riesgo relativo de ocurrencia de determinado evento entre dos muestras distintas.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación del riesgo relativo de padecer un episodio cerebro-cardio vascular en cierta población, en función de los antecedentes familiares de los pacientes. Consultando bibliografía previa, el investigador sabe que el porcentaje de ECCV (en un determinado período de tiempo) en los individuos con antecedentes familiares es aproximadamente del 55% (p1=0.55), y de un 30% (p2=0.30) en los individuos sin antecedentes. Si el investigador dispone de recursos para incluir 500 (n1=250) pacientes en el estudio (la mitad con antecedentes y la mitad sin) (w1=0.5), podrá obtener una estimación del logaritmo del riesgo relativo entre éstas dos muestras con una precisión de +/- 0.22 unidades (w=0.22) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Es decir, el límite inferior del intervalo de confianza para el riesgo relativo será 0.44 (rr*exp(-w)=0.55*exp(-0.22)=0.44) y el límite superior del intervalo de confianza será 0.68 (rr*exp(+w)=0.55*exp(0.22)=0.68).
Estimación de un odds ratio (log OR)
Técnica: Intervalo de confianza asintótico Normal
El parámetro de interés es el odds ratio de ocurrencia de determinado evento entre dos muestras distintas.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada precisión)
Determinar w (Precisión obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea obtener una estimación del odds ratio de padecer un episodio cerebro-cardio vascular en cierta población, en función de los antecedentes familiares de los pacientes. Consultando bibliografía previa, el investigador sabe que el porcentaje de ECCV (en un determinado período de tiempo) en los individuos con antecedentes familiares es aproximadamente del 55% (p1=0.55), y de un 30% (p2=0.30) en los individuos sin antecedentes. Si el investigador dispone de recursos para incluir 500 pacientes (n1=250) en el estudio (la mitad con antecedentes y la mitad sin) (w1=0.5), podrá obtener una estimación del logaritmo del odds ratio entre éstas dos muestras con una precisión de +/- 0.37 unidades (w=0.37) con un nivel de confianza del 95% (gamma=0.95) bilateral (c=2). Es decir, el límite inferior del intervalo de confianza para el odds ratio será: 0.24 (or*exp(-w)=0.35*exp(-0.37)=0.24) y el límite superior del intervalo de confianza será 0.51 (or*exp(+w)=0.35*exp(0.37)=0.51).