técnicas
Comparación de dos proporciones
El objetivo de estos estudios es la comparación de dos grupos o tratamientos distintos o de un mismo grupo de sujetos bajo dos circunstancias diferentes. La comparación se basa en el estudio de la variable respuesta principal, íntimamente ligada al objetivo del estudio. En particular, se desea comparar un parámetro (generalmente proporciones o medias) que resuma la variable respuesta principal del estudio. El ejemplo clásico es la comparación de la eficacia de un tratamiento experimental frente a la eficacia de un tratamiento de referencia para establecer que el nuevo tratamiento es superior al tratamiento habitual.
Estos estudios donde se intenta mostrar que la variable respuesta es diferente en los dos grupos estudiados, reciben el nombre de estudios de no-igualdad.
El objetivo del estudio se puede concretar definiendo las hipótesis nula y alternativa.
- H0: La eficacia de ambos tratamientos es igual
- HA : La eficacia de ambos tratamientos no es igual
o bien,
- H0: La eficacia de ambos tratamientos es igual
- HA: El tratamiento experimental es superior al de referencia
Se está interesado en realizar una prueba estadística para rechazar la hipótesis nula y confirmar la hipótesis alternativa. Es deseable utilizar una prueba estadística que sea potente y pueda detectar con ciertas garantías aquellas diferencias mínimas que sean relevantes.
Es necesario recordar que la prueba estadística se diseña para poder confirmar la hipótesis alternativa. Si la prueba estadística no puede rechazar la hipótesis nula, no se puede concluir que los tratamientos sean equivalentes o iguales. Para contrastar estos objetivos se emplearían pruebas específicas (pruebas de no-inferioridad o pruebas de equivalencia).
De nuevo, en la fase de diseño del estudio, se tratará de responder a las siguientes preguntas:
- ¿Cuántos individuos serán necesarios para conseguir detectar diferencias de una magnitud δ y garantizar la confirmación de la hipótesis alternativa?
- ¿Qué magnitud podrá detectar la prueba estadística incluyendo n sujetos?
- ¿Qué potencia tendrá la prueba estadística para detectar la hipótesis experimental si se incluyen en el estudio n sujetos?
Comparación de una proporción frente a un valor teórico
Técnica: Prueba chi-2 para una muestra
La hipótesis experimental es que la proporción de ocurrencia de determinado evento medido en una muestra es diferente a determinado valor fijado previamente.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada potencia de la prueba)
Determinar Potencia (Potencia de la prueba obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea comparar la eficacia de la unidad de cuidados intensivos de su hospital (donde se han introducido ciertas mejoras técnicas) respecto la eficacia estándar. La eficacia se define como el porcentaje de pacientes recuperados satisfactoriamente según determinados criterios clínicos validados. El investigador sabe que habitualmente el porcentaje de recuperación es aproximadamente del 75% (p1=0.75), y considera que una mejora en un 5% (p2=0.80) sería clínicamente muy relevante. El investigador necesitará incluir 562 sujetos (n=562) en el estudio para obtener un 80% de potencia (pow=0.80) para detectar diferencias entre ambos valores con una prueba bilateral (c=2) con un nivel de significación del 5% (alfa=0.05).
Comparación de dos proporciones
Técnica: Prueba chi-2 para dos muestras independientes
La hipótesis experimental es que las proporciones de ocurrencia de determinado evento medido en dos muestras independientes son diferentes.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada potencia de la prueba)
Determinar Potencia (Potencia de la prueba obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea comparar la prevalencia de la "presión intraocular elevada" en dos determinadas regiones. Consultando bibliografía de años anteriores, el investigador sabe que la prevalencia en cada una de las regiones es aproximadamente del 21% (p1=0.21) y del 26% (p2=0.26). El investigador necesitará incluir 1128 sujetos (w1=0.5, n1=1128) de cada región para obtener un 80% de potencia (pow=0.80) para detectar diferencias de esta magnitud mediante una prueba bilateral (c=2) con un nivel de significación del 5% (alfa=0.05).
Comparación de dos proporciones relacionadas
Técnica: Prueba de McNemar para dos muestras relacionadas
La hipótesis experimental es que las proporciones de ocurrencia de determinado evento medido en dos muestras relacionadas son diferentes.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada potencia de la prueba)
Determinar Potencia (Potencia de la prueba obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea estudiar la eficacia de un tratamiento para la reducción del dolor postoperatorio. Decide medir la presencia o ausencia de dolor antes y después de la administración del tratamiento postoperatorio. Consultando bibliografía previa, el investigador sabe que el porcentaje de pacientes con presencia de dolor es de aproximadamente el 30% (p1=0.30). Así mismo, considera que alrededor de un 50% de los pacientes (pd=0.50) cambiarán de opinión y que una reducción del 10% (p2=0.20) en la presencia de dolor sería clínicamente relevante. El investigador necesitará incluir 391 sujetos (n parejas=391) para obtener un 80% de potencia (pow=0.80) para detectar diferencias de esta magnitud mediante una prueba bilateral (c=2) con un nivel de significación del 5% (alfa=0.05).
Comparación de dos proporciones (no-inferioridad)
Técnica: Prueba asintótica Normal para proporciones unilateral (No-Inferioridad) para dos muestras independientes
La hipótesis experimental es que la proporción de ocurrencia de determinado evento medido en un grupo experimental no es inferior a la proporción del evento medido en un grupo de referencia.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada potencia de la prueba)
Determinar Potencia (Potencia de la prueba obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea demostrar que la seguridad de una nueva formulación para el tratamiento preventivo de enfermedades cardiovasculares no es inferior a la seguridad de la formulación clásica. La seguridad será medida con la variable "porcentaje de individuos sin complicaciones". La diferencia esperada entre ambas formulaciones es nula (p1=p2). Consultando bibliografía, el investigador sabe que la proporción de individuos sin complicaciones con la formulación clásica es del 95% (p1=0.95, p2=0.95). Finalmente, el investigador decide fijar el límite de equivalencia en -2% (e=-0.02 al ser un estudio de no-inferioridad). El investigador necesitará incluir un mínimo de 1500 individuos por grupo (w1=0.5, n1=1500) para asegurarse una potencia del 80% (pow=0.80) para poder concluir No-Inferioridad con un nivel de significación del 5% (alfa=0.05).
Comparación de dos proporciones (equivalencia)
Técnica: Prueba asintótica Normal para proporciones unilateral doble (Equivalencia) para dos muestras independientes
La hipótesis experimental es que la proporción de ocurrencia de determinado evento medido en un grupo experimental es equivalente a la proporción del evento medido en un grupo de referencia.
Posibles objetivos del cálculo del tamaño de muestra:
Determinar n (Tamaño de Muestra para conseguir determinada potencia de la prueba)
Determinar Potencia (Potencia de la prueba obtenida para determinado Tamaño de Muestra)
Ejemplo:
Un investigador desea demostrar que la seguridad de dos formulaciones diferentes para el tratamiento del asma es equivalente. La seguridad será medida con la variable "porcentaje de efectos adversos". La diferencia esperada entre ambas formulaciones es nula (p1=p2), no obstante, el investigador decide fijar el límite de equivalencia en +/- 2% (e=0.02). Consultando bibliografía, el investigador sabe que la proporción de efectos adversos con la formulación clásica es del 5% (p1=0.05, p2=0.05). El investigador necesitará incluir un mínimo de 2071 individuos (w1=0.5, n1=2071) por grupo para asegurarse una potencia del 80% (pow=0.80) para poder concluir Equivalencia con un nivel de significación del 5% (alfa=0.05).